Материал подготовлен партнёром
Проблемы «редких» людей – так называют тех, кто болен орфанными заболеваниями, — пожалуй, самая горячая тема в российском здравоохранении. В середине августа в Астрахани состоялся Третий фестиваль солидарности с орфанными пациентами «Редкая жара». Он впервые прошел в очно-заочной форме и был посвящен медицинскому сообществу, чести и труду врачей, которые в условиях пандемии и связанной с ней реорганизацией здравоохранения, своим самоотверженным трудом смогли сохранить необходимое медицинское внимание к «редким» больным. О перспективах финансирования закупок орфанных препаратов федеральным бюджетом, решении проблем лекарственного обеспечения в условиях коронавируса, положении редких пациентов в регионах, ключевых вызовах орфанной проблематики и многом другом говорили организаторы и участники фестиваля на итоговой пресс-конференции 14 августа.
Федерализация закупок орфанных препаратов
Главным камнем преткновения повышения доступности терапии «редким» пациентам в России было и остается финансирование закупок орфанных препаратов.
«Из 85 субъектов лишь 13 могут позволить закупки препаратов по программе высокозатратных нозологий. Хотя и у них есть множество затруднений», — заявил заслуженный врач Республики Татарстан Айрат Фаррахов, член комитета Госдумы по бюджету и налогам, член фракции «Единая Россия, руководитель межфракционной рабочей подгруппы Госдумы по совершенствованию законодательства в сфере лекарственного обеспечения граждан и обращения лекарственных средств.
«Для пациентов федерализация крайне важна, поскольку ее главный итог – выравнивание доступа к орфанным препаратам для нуждающихся в терапии вне зависимости от места их проживания. Этот процесс начался в прошлом году, в этом году продолжился. Однако тренд на снижение количества заболеваний, которые попали в программу высокозатратных нозологий, нас, мягко говоря, смущает», — прокомментировала Анастасия Татарникова, председатель правления АНО «Дом редких».
По ее словам, в 2019 году было дополнительно выделено 10 миллиардов из федерального бюджета, что значительно облегчило нагрузку на регионы. А в 2020 году – только 2 миллиарда, позволившие включить в программу высокозатратных нозологий еще две орфанные болезни. «Мы по-прежнему сталкиваемся с тем, что нуждающиеся в дорогостоящем лечении пациенты в регионах, в том числе и через суды, вынуждены добиваться лекарств. А принимать их они должны чаще всего пожизненно», — констатировала Анастасия Татарникова.
«Бесспорно, движение в сторону федерализации закупок орфанных препаратов уже есть: так, программа высокозатратных нозологий изначально включала 7 болезней, а сегодня она серьезно расширена. Кроме того, сейчас принято решение, которое предполагает дополнительное повышение налоговой нагрузки – 2% подоходного налога для лиц, чей доход превышает 5 миллионов рублей в год. Законопроект еще пока не внесен, однако уже сейчас известно, что дополнительно полученные 60 миллиардов рублей пойдут на лекарственное обеспечение высокозатратных заболеваний, и это должны быть централизованные траты, мы целиком поддерживаем инициативу президента. Для сравнения, сегодня годовой бюджет федеральных закупок составляет 56 миллиардов рублей. Предполагается, что в осенней сессии будут приняты поправки в налоговый кодекс», — добавил Айрат Фаррахов.
Александр Башкин, член Совета Федерации от Астраханской области отметил пристальное внимание, в том числе со стороны Совета Федерации, к проблеме орфанных заболеваний. Прогресс в технологиях генной инженерии, ДНК-диагностике, генотерапевтических препаратах столь стремительный, что необходимо постоянно совершенствовать законодательство, медицинскую и социальную систему оказания помощи этим больным.
«Очень важно формирование иного правового поля, нежели то, которое формирует 44 ФЗ (прим. – Закон о контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд). Закон о контрактной системе, к сожалению, имеет очень ограниченное поле для применения инновационных препаратов. Необходимы иные механизмы, которые позволят в условиях появления новых лекарственных средств гибко подходить к вопросу ценообразования и дать возможность договариваться с производителями, каким образом должны выполняться гарантии обеспечения пациентов препаратами. Ну и еще одна необходимая составляющая – продолжение дальнейшей поддержки отечественной фармпромышленности и развитие фармнауки», — отметил Айрат Фаррахов.
За пределами действия программы высокозатратных нозологий остаются пациенты, чьи заболевания превышают так называемую «среднюю стоимость пациента». Получается парадокс: программа есть, а высокозатратные нозологии в нее не входят. А это говорит о том, что необходимо создавать прозрачные критерии доступности орфанных препаратов.
Андрей Продеус, д.м.н., профессор, главный внештатный детский аллерголог-иммунолог Минздрава Московской области, главный педиатр ДГКБ №9 им. Г.Н. Сперанского подчеркнул, что основополагающим критерием должно стать наличие диагноза и диагностика заболевания, а не присутствие нозологии в той или иной программе: «Я за прозрачность и конкретность, однако есть ряд факторов, которые невозможно сделать конкретными. Например, открытие новых орфанных заболеваний, которых с каждым годом становится все больше. Нельзя допустить ситуации, когда одно заболевание включено в программу и пациенту оказывается необходимая помощь, а другое – нет. Должны быть равные условия диагностики и лечения. Иначе мы рискуем спровоцировать юридический конфликт, когда пациент, согласно Конституции, скажет, что его права ущемлены по отношению к правам других пациентов».
Важный аспект, вызывающий вопросы экспертов – это выработка сбалансированной модели, учитывающей все риски государства. Методы диагностики совершенствуются, значит, количество выявленных редких заболеваний растет. А с этим и растет запрос на разработку инновационных препаратов, на который наука и фармпромышленность отвечают – на рынок выводятся новые лекарственные средства. Специалисты вполне обоснованно опасаются, что законодательно закрепленные критерии обеспечения пациентов могут стать настоящим мыльным пузырем, который в какой-то момент просто-напросто лопнет, а государство захлебнется в тратах. Необходимо совместными усилиями вырабатывать такие механизмы, которые одновременно станут гарантией спасения жизни многих пациентов, и при этом окажутся посильными для органов государственной власти с точки зрения финансирования.
«Говорить о балансе довольно сложно, это общемировая проблема. В нашей стране уже несколько лет дефицитные бюджеты, да и мировая экономика находится в сложном положении. Пока экономическая ситуация не улучшится, даже федерализация не решит всех проблем. Системе здравоохранения крайне важно работать над неэффективными расходами», — пояснил Айрат Фаррахов.
Позицию Айрата Фаррахова полностью разделил Рамайя Мутяла, президент индийской ассоциации по редким заболеваниям: «В мире порядка 80-90 миллионов человек, страдающих редкими заболеваниями. Для сравнения: в России расходы на здравоохранение составляют 893$ на душу населения, в Индии – 75$. Доля расходов на здравоохранение составляет 1.15 % ВВП. Понятно, что для правительства это непростая задача обеспечить всех нуждающихся лекарствами. Приходится делать непростой выбор, кому выделить деньги: одному человеку с орфанным заболеванием или десяткам других пациентов с болезнями, которые не требуют дорогостоящего лечения. Во многих странах есть списки жизненно необходимых лекарств. Редкие заболевания не знают государственных границ, социальных и экономических статусов — уязвимы все. В этом отношении самый правильный шаг — международное сотрудничество. Уже работают такие сообщества как RDI, EURORDIS. Они позиционируют редкие заболевания как один из приоритетов общественного здоровья».
Руслан Древаль, директор Центра социальной экономики, добавил, что науке на данный момент известно около 8000 редких заболеваний. 323 ФЗ Минздрава России включает 256 нозологических форм болезней, суммарно это более 1000 нозологических форм: «В России на сегодняшний момент со стороны Министерства Здравоохранения ведется учет таких пациентов. Однако список на сайте является формальным подсчётом заболеваний, признанных орфанными, и не даёт права на получение каких-либо льгот. К сожалению, мы еще в начале пути. Фактически только 28 нозологий включены правительством в те или иные программы, позволяющие получать необходимое, дорогостоящее лечение. А остальные пациенты имеют возможность получать лекарственные препараты в соответствии с федеральным законом 178 «О государственной социальной помощи» из федерального бюджета или на основании ПП 890 из региональных бюджетов, но только при наличии у больного статуса «инвалид». Первоочередная задача профессионального сообщества и общественных организаций – шаг за шагом отвоевывать право этих пациентов вне зависимости от статуса инвалидности получать лекарственные препараты».
Проблема лекарственного обеспечения
Среди наиболее актуальных проблем лекобеспечения на пресс-конференции фестиваля «Редкая жара» эксперты назвали низкую доступность зарубежных препаратов.
Елена Хвостикова, директор Центра помощи пациентам «Геном»:«Так сложилось, что с рынка исчезло важное лекарство, которое применяется в качестве реанимации при остром кризе надпочечной недостаточности. Пациенты реагируют довольно остро, оставшись без столь необходимого для них препарата. Сегодня с их стороны речь идет о врачебных комиссиях и обращения в судебные инстанции, хотя мы как общественная организация понимаем, что в отсутствии поставок виновата форс-мажорная ситуация коронавируса».
Проблема в том, что препарат, который ранее, в «доковидные» времена, был нужен только определенной группе пациентов, был включен в схемы лечения коронавирусной инфекции, и потребность в нем в мире выросла в разы. В России, например, государство еще в марте выкупило годовой запас этого препарата. При этом завод в Бельгии, на котором производится необходимое пациентам лекарство, не в состоянии значительно увеличить производственные мощности – для этого требуются дополнительные площади, оборудование, которое изготавливается под заказ и т.п. Поэтому и возникла ситуация дефицита. Тем не менее в Россию этот препарат планируется ввезти уже осенью.
«Считаю, что Минздраву и общественности необходимо подумать о том, чтобы во всех нормативных документах, связанных с обеспечением орфанными лекарствами, были отражены моменты, связанные с транспортировкой при различных условиях», — отметил Александр Апазов, президент АО «Фармимэкс», президент Союза «Национальная Фармацевтическая Палата».
Александр Саверский, глава Лиги пациентов, уверен, что основная проблема – в провале слепого рыночного регулирования и госзакупок, который случился еще в прошлом году. По словам эксперта, порядка тридцати процентов торгов были сорваны из-за неявки производителей на изначально убыточные условия. «Яркий пример — ситуация с преднизолоном, который в прошлом году исчез. Через два месяца власти сказали, что он есть в нормальных объёмах, но аптеки заявили, что его нет, и лишь в октябре Минздрав издал пресс-релиз из которого было ясно, что преднизолона производят на 20% меньше, чем нужно. Система станет управляемой лишь в том случае, если мы откажемся от рыночного регулирования и будем применять плановый подход и длинные контракты».
«Государство, чтобы сэкономить на дорогостоящих препаратах, должно заключать трехлетние контракты с производителями. Особенно, там, где один производитель, и мы понимаем, что аналог может не появиться. В этом случае с производителями необходимо вести речь о существенном снижении цены, потому что, благодаря длинным контрактам, у них будет идти плановая работа», — пояснил Александр Петров, член комитета по охране здоровья, руководитель подкомитета ГД по обращению лекарственных средств, развитию фармацевтической и медицинской промышленности.
Еще одна проблема связана с закупкой незарегистрированных препаратов. «Несмотря на имеющуюся положительную судебную практику и обзор Верховного Суда по вопросу лекарственного обеспечения незарегистрированных лекарственных средств, лица, нуждающиеся в них по жизненным показаниям, продолжают получать отказы от региональных органов исполнительной власти в сфере здравоохранения», — поделился Кирилл Куляев, юрист АНО «Дом Редких».
Он отметил, подобное положение, прежде всего, связано с двумя причинами. Первая – это отсутствие в действующем законодательстве четкого закрепления обязанностей по обеспечению лиц незарегистрированными лекарственными средствами и источника финансирования таких закупок. Вторая – дороговизна орфанных препаратов. «Очевидно, что на сегодняшний день одними из самых незащищенных остаются орфанные больные, нуждающиеся в лечении незарегистрированными лекарственными средствами, а одним из самых неурегулированных вопросов остается вопрос лекобеспечения такими препаратами.
Такая дискриминация в связи с наличием у людей какого-либо орфанного заболевания недопустима и противоречит Конституции РФ», — напомнил Кирилл Куляев.
Владимир Круглый, член Комитета Совета Федерации по социальной политике, констатировал: «К сожалению, в действующем законодательстве нет четкого указания, кто должен финансировать закупку незарегистрированных препаратов. То есть, ввести препарат можно, а за чей счет – в законодательстве четко не прописано. Поэтому мы подготовили законопроект, в котором уточняется, что если Минздрав дал разрешение на ввоз незарегистрированных лекарственных средств, то оплачивать закупку должен региональный бюджет. С нашей точки зрения — это очень важное уточнение, которое поможет избежать многих судебных процессов».
Александр Апазов обратил внимание участников пресс-конференции, на то, что потребность в таких препаратах растет с каждым днем, но удовлетворить спрос не дает размер НДС: «Такой препарат ввозится в нашу страну без оплаты НДС, затем мы обязаны добавить 20% НДС, если препарат стоит несколько миллионов рублей. Я считаю, что нам необходимо обратиться в Минфин России для разрешения реализовывать данные препараты без НДС».
«Граждане Российской Федерации, которые проголосовали за изменение Конституции, возможно, не обратили внимание на один важный пункт о том, что государство несет ответственность за жизнь и здоровье граждан. Раньше это было право, а теперь обязанность. Изменение понятий влечет за собой очень серьезные последствия. Прежде всего, это потребует увеличения ежегодного федерального бюджета примерно на один триллион рублей, если выполнить все необходимые мероприятия. Естественно, мы сразу все не сделаем, но увеличение бюджета будет существенным. Например, в этом году оно было больше на 30% суммарно», — отметил Александр Петров.
«Считаю, что необходимо учитывать сразу несколько источников финансирования. Бесспорно, это увеличение федерального бюджета до 100 миллиардов рублей за счет поручения президента об увеличении налогообложения лиц, чей доход превышает 4 миллиона рублей в год. Второе – это региональный бюджет, который является базовым, куда необходимо включить страховую медицину, чтобы была возможность осуществлять финансирование. И еще в нашей стране есть действующий большой участок – это благотворительность. Сегодня об этом не говорили, но я считаю, если ее ввести в систему, то мы сможем решать большое количество финансовых вопросов через это направление. Однако здесь есть один момент, который обязывает меценатов выплачивать налог на прибыль, его необходимо отменить», — резюмировал Александр Апазов.
Положение орфанных пациентов в регионах
Большое внимание фестиваль социальной солидарности «Редкая жара» уделил судьбам «редких» людей, которым был посвящен второй день события. Говорили о положении орфанных пациентов в регионах и во время пресс-конференции.
«К сожалению, пришлось оставить родных людей, родной город, оставить всё, и с двумя сумками и ребенком буквально бежать и стать «медицинскими беженцами», — это слова Юлии Илларионовой, мамы маленькой пациентки Дарины, с диагнозом Мукополисахаридоз 4 типа.
Семья до переезда жила в Ростове-на-Дону. В 2015 году Дарину начали лечить, и даже стали появляться положительные результаты. Однако неожиданно в Минздраве Ростовской области передумали предоставлять дорогие лекарства. По словам врачей, в больницу, где лечилась Дарина, поступило негласное распоряжение из Минздрава признать терапию не только неэффективной, а даже вредоносной, и срочно в лечении отказать. Прорваться через стену бюрократических препятствий было невозможно. Долгих два года мама девочки боролась за ее право на лечение. Путь был очень тяжелым: предательство врачей, откровенное равнодушие, бездействие и устойчивое сопротивление чиновников Министерства здравоохранения Ростовской области, несовершенство судебной системы в регионе.
Жизнь Дарины висела на волоске. Семья вынуждена была продать квартиру в Ростове-на-Дону, и срочно купить маленькую недостроенную квартирку на самой окраине Москвы. И вот тут начались чудеса, в которые маме поначалу было трудно поверить. В Москве помогали все: в поликлинике, к которой девочка была прикреплена по временной прописке, в Морозовской детской городской клинической больнице, в департаменте здравоохранения г. Москвы. Девочку снова стали лечить, состояние здоровья улучшилось.
«Таких примеров «медицинских беженцев» много по всей России», — отметила Елена Хвостикова, директор Центра помощи пациентам «Геном»: «Сегодня жизнь и здоровье орфанного пациента сильно зависит от места его проживания. Люди вынуждены переезжать туда, где есть возможность получить необходимое лечение. Происходит лекарственная миграция. В основном люди с редкими заболеваниями стараются любыми способами переехать в Москву или в Санкт-Петербург, но бывает, что и в другие регионы».
«У нас в республике проживает более 160 пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями, в их числе, например, есть один редкий пациент, на которого тратится порядка 50 миллионов рублей в год из регионального бюджета. В тех регионах, где орфанных пациентов больше, наверняка и больше сложностей с получением терапии. Конечно, им гораздо сложнее, чем нам», — поделилась Елизавета Гуринова, врач-генетик медико-генетического центра Национального центра медицины Республиканской больницы №1 г. Якутск.
«Далеко не везде оказывается помощь пациентам. Например, в Новосибирске состояние медицины крайне плачевное», — рассказал Андрей Продеус, д.м.н., профессор, главный внештатный детский аллерголог-иммунолог Минздрава Московской области, главный педиатр ДГКБ №9 им. Г.Н. Сперанского.
Елена Хвостикова среди самых неблагополучных регионов назвала Татарстан, Забайкальский край, Тюменскую и Кировскую области, Красноярский край, ХМАО. А вот Новосибирск, напротив, причислила к благоприятным регионам. «В остальных субъектах тоже лечат своих больных, но уж очень сложно иногда этого добиться. Я пока не видела конкретно миграционной карты, но мы, пациентские организации, хорошо знаем в каком регионе лечат людей, а в каком категорически отказываются. И иногда советуемся с пациентом о возможности переезда в другой регион».
Кирилл Куляев, юрист АНО «Дом Редких», привел примерКраснодарского края, где на протяжении трех лет происходят перебои с необходимым для лечения лекарственным препаратом. От положенного курса лечения в год орфанные пациенты получают лишь 70%. Они вынуждены постоянно прерывать лечение и вновь госпитализироваться. Из-за таких перебоев в лечении, затраты, которые несет регион, оказываются напрасны. Эффекта от лечения нет, при этом заболевание входит в перечень жизнеугрожающих. «Еще более сложная ситуация с пациентами, заболевания которых не входят в программу госгарантий. В качестве иллюстрации приведу Краснодарский край и легочную артериальную гипертензию. Регионам предлагали оставить сумму затрат, которая освободилась за счет расширения финансирования некоторых орфанных заболеваний из федерального бюджета, для тех пациентов, чье заболевание не попадает под федеральный уровень. А по факту мы видим, что Краснодарский край снизил расходы на орфанных пациентов по сравнению с 2018 годом в три раза. Ладно бы там все было хорошо. Однако на протяжении трех лет к нам обращаются краснодарские пациенты, и эту проблему срочно надо решать».
По словам Андрея Продеуса, среди лучших регионов по работе с орфанными пациентами: Москва, Свердловская область, Астрахань и Республику Саха (Якутия). К списку благополучных регионов коллеги из пациентских организаций добавили Санкт-Петербург, Московскую и Ленинградскую области, Иркутск, Новосибирск, Саратов. Особо отметили поддержку якутским правительством врачей, работающих с редкими пациентами и развития медико-генетической службы.
Андрей Федотов, постоянный представитель Республики Саха (Якутия) при Президенте Российской Федерации, в своем обращении к участникам фестиваля «Редкая жара» отметил: «В нашей Республике всегда с особым уважением относились к труду врачей. Во время пандемии все мы еще раз убедились, насколько самоотверженны и профессиональны эти люди. Даже сражаясь с коронавирусом, они не забывали о людях с редкими заболеваниями. Не жалея себя, старались оказать помощь тем, кто в ней нуждается. И это дорогого стоит. Ведь главное богатство нашей страны – это люди».
Кроме того, специалисты сошлись во мнении, что регионы нуждаются и в развитии возможностей диагностики пациентов. Асия Шорина, врач-генетик медико-генетического отдела Городской новосибирской клинической больницы №1:«В федеральных центрах необходимые технологии развиты и хотелось бы, чтобы возможность беспрепятственно получать диагностические услуги была в равной степени доступна региональным пациентам».
Расширение скрининга на наследственные заболевание – это основа профилактики инвалидности и развития диагностики орфанных заболеваний. Но для таких программ нужно не только финансирование, необходим также высокий уровень подготовки врачей в регионах, их генетическая настороженность. Это отметил Руслан Древаль, директор Центра социальной экономики.
— Развитие межрегиональных центров по диагностике и лечению орфанных заболеваний – правильный курс, к которому стоит стремиться, — заявил он.
Слова Руслана Древаля подтвердил примером из практики Михаил Каган, врач-нефролог ГБУЗ ОДКБ г. Оренбурга, заслуженный врач России: «Система диагностики орфанных заболеваний в регионах улучшается, и наш регион – не исключение. Во многом это благодарю тому, что наши региональные клиники имеют хорошие коммуникации с федеральными лабораториями, где нет проблем в организации обследования биологического материала. Необходимо обучить наших специалистов таким образом, чтобы при наличии определенных показателей, пациентов направляли на обследования в региональные клиники, а не ставили диагноз из существующих нозологических. Мы в своем регионе решаем этот вопрос следующим образом: при постановке диагноза медработники обязуются обращаться в краевую клиническую больницу по телефонам для консультации и помощи в постановке диагноза к более опытным специалистам, что позволяет правильно поставить диагноз и начать необходимое лечение».
Эксперты МГНЦ, да и сам главный внештатный генетик Минздрава России Сергей Куцев, не раз заявляли, что расширение неонатального скрининга в регионах – насущная необходимость. «В профилактике редких заболеваний существует два направления. Первое – это раннее выявление пациентов и раннее лечение, чтобы клиническая симптоматика не успела развиться, как, например, в случае фенилкетонурии. Либо для того, чтобы осложнения наступили как можно позже. Во многих случаях с наследственными болезнями обмена веществ, если они выявлены рано, и вовремя начата терапия, можно избежать развития клинической симптоматики, и эти больные de facto не будут больными. Но ту встает вопрос расширения неонатального скрининга и возможностей раннего лечения. Второе направление – это семейная профилактика наследственных болезней», — поделилась Вера Ижевская, д.м.н., замдиректора ФГБНУ «МГНЦ», председатель Российского общества медицинских генетиков.
Дискриминация взрослых пациентов
Еще одна важная тема, которая требует сбалансированного подхода – равноправное оказание помощи как детям, так и взрослым. Общественные организации отмечают, что сегодня в приоритете – дети, а взрослые сталкиваются с дискриминацией. «Когда говорят об орфанных пациентах, чаще всего, имеют в виду детей. Но мы должны понимать, что орфанных взрослых не меньше уже сейчас. Например, крайне нагрузочные для регионов пациенты с пароксизмальной ночной гемоглобинурией или с хронической тромбоэмболической гипертензией», — заявила Анастасия Татарникова.
Андрей Продеус добавил: «Сейчас мы доросли до того момента, когда маленькие орфанные пациенты вырастают до взрослого возраста и становятся полноценными членами общества. В некоторых обстоятельствах детям до 18-ти лет может быть положено больше, чем взрослым пациентам. Например, иммунодефициты. У нас одинаковые возможности выделяются всем пациентам, как детям, так и взрослым. Тем не менее, в законодательстве есть пробелы, где детям положено больше преференцией, чем взрослым. Считаю это в корне неправильным. Возможности должны быть для всех одинаковые».
«Манифестация генетических и орфанных заболеваний, чаще всего, происходит именно в детском возрасте, — отметил Руслан Древаль, директор Центра социальной экономики, — Другое дело, что на практике – это не только дети. Более того, текущая ситуация показывает, что у нас уже большое количество взрослого населения, преодолевшего детский порог и получающих терапию. Поэтому, когда мы говорим о детях, мы, прежде всего, говорим о выживаемости, а когда мы говорим о взрослых, то подразумеваем, что накопился пул людей, которые живут с орфанными заболеваниями».
«Сегодня крайне важно не просто лечить взрослых, а просчитывать в перспективе, каким образом система будет обеспечивать их и тех, кто переступит детский возраст. Заранее прогнозировать как общее количество пациентов, так и объем финансовой нагрузки», — прокомментировала Елена Хвостикова.
Призвание «редких» врачей
Третий фестиваль социальной солидарности «Редкая жара» был посвящен «редкому» врачу – тому, кто в непростых условиях потенциальных угроз «сверху», в обстановке дефицита всего – профессионального времени, медицинской оснастки, лекарств и оборудования – не предает себя и свою клятву Гиппократу. Он находит и спасает «редких» больных. Практикующие врачи и по-настоящему «редкие» люди поделились на пресс-конференции рассказамли, как нашли свое призвание.
Андрей Продеус, д.м.н., профессор, главный внештатный детский аллерголог-иммунолог Минздрава Московской области, главный педиатр ДГКБ №9 им. Г.Н. Сперанского:
«Несколько лет назад я понял для себя одну важную вещь: чтобы врачи разных специальностей понимали, что такое редкий пациент, надо уметь эти болезни диагностировать. Как только они появляются, появляется необходимость с ними работать. И следующий этап — предположение. Любая областная больница в состоянии сделать базовое обследование. Чем больше мы готовы воспринимать информацию, тем больше данных получим и появится возможность с ними работать. Понятно, что для этого нужны определенные ресурсы. Без финансирования чуда не будет.
Кроме того, важны вопросы с подготовкой кадров и настороженностью. Чем больше информации есть, чем больше мы можем знать о том, что врач действует не только и не столько по стандартным протоколам. В лучшем случае наши медицинские протоколы покрывают 70-75% известных вещей. Однако есть еще 20-25%, которые не тривиальные и не укладываются в эти протоколы. И задача «редкого» врача понимать, где у него заканчиваются компетенции как у доктора и, каким образом можно эти компетенции расширить, кто может в этом помочь, если невозможно этот вопрос решить самостоятельно. Когда врач, говорит: «Я не знаю, что с вами делать» – это именно то, что мы должны искоренить в своей среде. Для этого должна быть маршрутизация и необходимая информация».
Ольга Башкина, ректор Государственного астраханского медицинского университета:
«На самом деле каждый пациент — редкий. Мы все понимаем, что в образовании важны стандарты. Но, с другой стороны, мы так же понимаем, что есть много ситуаций, которые не укладываются в стандартные алгоритмы. И с ними тоже надо уметь работать. Редкие болезни как раз и дают нам такой материал. Более того: то, что сегодня мы называем редким случаем для региона, для страны, по факту является завтрашним днем и российской, и мировой медицинской науки. Причем, не только науки, но и системы оказания медицинской помощи в целом. Вопросы лекарственной терапии, вопросы назначения инвалидности и многие другие — редкие пациенты, редкие нозологии, появляясь в нашей практике, диктуют нам необходимость решать все эти вопросы. А это значит совершенствование медицинской науки, совершенствование системы оказания медпомощи в целом».
Послесловие автора:
Как представитель «Фармпробега» — информационного партнера Третьего соцфеста «Редкая жара», а также как модератор итоговой пресс-конференции, хочу выразить большую благодарность организатору и партнеру мероприятия – АНО «Дом Редких» и центру помощи пациентам «Геном». В лице этих неравнодушных, замечательных людей – Анастасии Татарниковой, Елены Хвостиковой, Светланы Петровой, Кирилла Куляева – мы нашли большую поддержку и опору наших стремлений объединения профессионального, пациентского и медийного сообщества.
Огромным достижением этого фестиваля явилась консолидация политиков, регуляторов, власти, врачей, экспертов, производителей, общественников и средств массовой информации в желании поднять острую и крайне важную проблематику орфанных заболеваний. Этот обзорный материал с участием столь большого количества уважаемых экспертов – лучшее тому доказательство.
Отдельно отмечу открытость нашего депутатского звена – Александра Петрова и Айрата Фаррахова, ведь это крайне важный шаг в сторону объединения общественности. Лично для меня стало большой честью публично озвучить базовые предложения экспертного совета Комитета Государственной думы по охране здоровья по прошедшему заседанию, посвященному орфанным заболеваниям. Я надеюсь на продолжение начатого важного общественного диалога в рамках Открытого научно-практического форума «Новейшая генетика. Современные знания о болезнях человека, перспективные подходы организации здравоохранения» (на примере орфанных заболеваний), трансляция которого пройдет на площадке Фармпробега 26-27 ноября 2020. Приглашаю всех неравнодушных к участию и поддержке предстоящего события.
@ Анна Плесовских, глава межотраслевого объединения «Фармпробег»
