Всего в России сейчас 32 пациента с НЦЛ- II – ультра-редким заболеванием. И Краснодарский край – не единственная территория в стране, где возникают проблемы с лечением редких больных. Руководитель АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова убеждена – решать проблему надо системно. И определенные шаги в этом направлении уже делаются.

В Краснодарском крае пациент уже несколько месяцев не может получить препарат, назначенный по жизненным показаниям. Диагноз пятилетней жительницы поселка Гулькевичи Варвары Муфахамовой – нейрональный цероидный липофусциноз II типа. Для лечения требуется препарат церлипоназа альфа. В январе 2020 года родители Варвары выиграли суд – регион обязан закупить необходимое лекарство. Израсходованы и так называемые «благотворительные» флаконы, когда компания-производитель предоставляет лекарство пациенту для оперативного начала лечения, пока регион проведет необходимые закупочные процедуры. Прошел почти год, а Краснодарский край до сих пор не исполнил решение суда и не начал лечение пациента за счёт собственных средств.

Система и люди

– Анастасия, если мы говорим о системном подходе, то логично начать с выявления причин назревших вопросов. В чем, на ваш взгляд, корень проблемы? Почему в разных регионах России возникают подобные ситуации?

– Краснодар, на мой взгляд, очень показательный пример. Регион предпринял определенные усилия со своей стороны – запросил гуманитарную помощь. И компания-производитель пошла им навстречу: предоставила лекарство, чтобы пациент быстро начал лечиться. Логичный и с точки зрения социальной ответственности бизнеса очень правильный шаг – болезнь прогрессирует, и человек не может ждать, пока состоятся необходимые процедуры по закупке препарата. Но предоставление лекарства по так называемой «программе раннего доступа» предполагает, что регион, начав лечение на «благотворительных» флаконах, сразу (!) продолжит лечить пациента за счёт своих средств. В случае с препаратом «церлипоназа альфа» это критично важно: терапию нельзя прерывать, это чревато для здоровья пациента. Но минздрав Краснодарского края свои обязательства проигнорировал. Лекарство для пациента не закупается. Мы имеем факт возможного причинения вреда здоровью. В ситуации с Варей эти ухудшения обидны вдвойне. Ферментозаместительная терапия имеет накопительный эффект: оценивать эффективность, как правило, возможно только через полгода. А тут у ребенка эффект случился практически сразу – на глазах Варя начала оживать. И в этот самый момент, когда полученный эффект необходимо закреплять, лечение остановлено.

Почему это происходит? Если рассуждать системно, причины сложившейся ситуации лежат в области регуляторики. Заболевание НЦЛ-II не входит ни в один их обеспечительных перечней. Таких редких нозологий – не входящих в льготные перечни – сейчас в РФ около 20-ти, включая нуждающиеся в применении незарегистрированной терапии. То есть дети с такими болезнями оказываются невидимы для системы – система их не учитывает. И на сегодняшний день для них главный способ получить лекарство – защищать своё право в суде. Любая системная недоработка требует системного же решения. Добавим, что ЦНЛ-II далеко не единственная орфанная нозология в регионе. Имея на своей территории десятки «редких» пациентов с десятками разных нозологий, регион с этой задачей попросту не справляется. Краснодарский край – ярчайший пример того, что орфанные закупки в части наиболее дорогостоящих препаратов необходимо переводить на федеральный уровень.

«Когда мы говорим об орфанной теме, чаще всего имеется в виду доступность ЛП. Но проблема шире. У нас в стране нет работающей системы оказания помощи пациентам с орфанными заболеваниями. Во многих странах такие системы созданы».  – член Совета Федерации РФ Владимир Круглый

Ответственный момент

– Как это сделать в нынешних российских реалиях?

– Сейчас у нас уже есть несколько инструментов для решения этой задачи. Первый – включение наиболее обременительных для регионов нозологий в федеральную программу ВЗН. Второй – выделение межбюджетных трансфертов. Как это было, например, в 2015 году. И Краснодарский край, насколько я помню, потратил эти деньги на лечение орфанных пациентов. И третий: образование президентского фонда, одна из функций которого – взять на себя финансирование наиболее дорогостоящих препаратов для лечения «редких» детей.

– Какой из перечисленных инструментов, на ваш взгляд, наиболее эффективен и жизнеспособен?

– На мой взгляд ни один из этих инструментов не является совершенным. Ни один из них не является строго маркированным – именно для орфанных пациентов. И эти деньги – под какую бы программу они не выделялись – всегда можно перераспределить. В программе ВЗН – 11 орфанных нозологий. А есть ещё и другие не редкие заболевания.  Субвенция 2015 года была «окрашена», но обозначена как «в том числе, на орфанные заболевания». Создаваемый сейчас Фонд на налоги с богатых граждан так же берет под свою опеку не только редкие болезни.

23 июня 2020 года в ходе обращения к гражданам страны президент РФ Владимир Путин анонсировал повышение ставки НДФЛ с 13 до 15% для лиц, чей годовой доход превышает 5 млн рублей в год. Эти средства – порядка 60 млрд в 2021, 64 млрд рублей в 2022 и 68 млрд рублей в 2023 году планируется направить на финансирование дорогостоящего лечения для детей.

«Эти средства предлагаю “окрасить”, как говорят специалисты, защитить от любого другого использования и целевым образом направлять на лечение детей с тяжелыми редкими заболеваниями, на закупку дорогостоящих лекарств, техники и средств реабилитации, на проведение высокотехнологичных операций», – Президент России Владимир Путин

 Поэтому ни одно из этих решений мы не можем назвать решающим проблему всех «редких». Добавим к этому, что программа ВЗН в последнее время стала испытывать финансовый дефицит. И значит, её эффективность, которая всегда была одной из самых лучших и ставилась в пример, тоже оказалась под вопросом.
Растет регистр орфанных пациентов. Например, пациенты с аГУС. В 2018 госзакупки лекарств для них были переведены на федеральный уровень – в программу ВЗН. За два года значительно прирос регистр этих пациентов, а финансирование остаётся практически на прежнем уровне. Поэтому есть сомнения, что программа ВЗН будет работать с прежним успехом в предстоящем году.
Что касается вновь создаваемого  фонда, крайне важно организовать контроль за его деятельностью, за  использованием этих весьма значительных средств. Президент изначально – в первоисточнике – говорит, что контроль должны осуществлять врачи и общественники. Решения должны принимать люди, которые находятся «на передовой» и знают: как живет редкий пациент в регионах, какие вопросы являются системными, какие проблемы –  наиболее острыми. И конечно, здесь нужно исключить любую бюрократию. Выработать эффективный механизм в прямом диалоге с гражданским обществом.

«Решения об использовании этих средств должны быть прозрачными и абсолютно открытыми, пользоваться безусловным доверием. Моральное право принимать эти решения имеют только врачи, общественные деятели, люди, которые всю жизнь посвятили помощи больным детям, работе в некоммерческих, благотворительных организациях, делом доказали свою порядочность, имеют непререкаемый авторитет и безупречную репутацию. Нужно создать такой механизм…»Президент России Владимир Путин

Второй важный момент – должны быть выбраны понятные и прозрачные критерии: кого и как будут обеспечивать лекарствами за счет фонда. Учесть в этом смысле опыт программы ВЗН, при создании которой не были разработаны критерии. Действовать без очерченных, понятных векторов – недальновидно.

– Как вы оцениваете его вправление развития ситуации в части совершенствования оказания помощи орфанным пациентам?

– Тезисы пока звучат прежние. Все общественники придерживаются этически резонного мнения, что надо создать систему, в которой был бы обеспечен более-менее справедливый и более-менее равный доступ к ЛП для всех орфанных больных. Понятно, что это картинка из идеального мира. Но это не значит, что к нему нельзя стремиться. В 2011 году вообще для системы не существовало «редкого» пациента – понятия даже такого не было. И если человеку, страдающему орфанным заболеванием, повезло быть записанным под каким-то другим, «понятным», МКБ и лечиться, будучи включенным в льготную программу, то это был скорее случай исключения. То сейчас орфанный пациент не просто стал фактом для системы. Он стал значимым звеном. О нем знают. Его включают в расчеты. Его учитывают. Его обеспечивают лекарствами. Да, не как часы, но система работает для редкого пациента. Нужно признать, за эти 9 лет мы прошли отрезок пути, на котором достигли определенного уровня социальной справедливости по отношению к «редким».

– Орфанные заболевания – как раз та сфера жизни, которая будет все время задавать планку совершенства. Появляются новые разработки. Все новые и новые болезни получают лечение. То есть сама жизнь нас подталкивает к тому, чтобы искать новые решения, двигаться вперёд…

– Давайте не забывать, что государственные люди мыслят по-государственному. И оперируют глобальными понятиями. Задача системы – обеспечить уровень жизни «в целом», обратить внимание в первую очередь на те проблемы, которые касаются большого количества людей. А орфанная тема – в самом её названии это заложено – она про очень небольшую когорту пациентов. И тем не менее о ней говорят и в направлении неё действуют. Она считается значимой на самом высоком государственном уровне даже в этом сложном, пандемийном, году. На мой взгляд, это говорит о серьезных позитивных процессах в политическом и общественном сознании.  

Новый уровень мышления

– Ну да. Это становится очевидным. В один из самых непростых моментов, когда сиюминутного решения требуют многие более масштабные и срочные вопросы, президент России объявляет о решении создать фонд и улучшить оказание помощи детям с тяжелыми заболеваниями. С другой стороны, на местах все ещё в ходу фраза: «Путин вам обещал, вот к Путину и идите». И управленцы здравоохранения в регионах исходят из того, что лучше вылечить 100 пациентов с частотными болезнями, чем потратить эти деньги на одного «редкого».

– Не будем забывать о значимости общественного движения, которое помогает держать тему на плаву, не замыливать её. Общественное орфанное движение поднимает на новый уровень этику общества. Возвращается и становится ключевой и осязаемой ценность жизни отдельного человека. И драйвером этого, на мой взгляд, в том числе, стало движение «редких». И его вектор – персонализированная медицина, которая занимается отдельным человеческим организмом и подымает ценность человеческой жизни. Посмотрите: в СМИ выходят большие статьи, снимают целые программы про жизнь и судьбу «маленького» человека. В том числе, живущего с редкой болезнью. Он не выдающийся деятель, не космонавт, не отважный герой, который сражается за страну. Это обычный человек, живущий в российской глубинке, но борющийся за свою личную жизнь или жизнь своего «редкого» ребенка. Люди видят и слышат его. Общество, как единение людей, тем самым оглашает общественный договор – мы боремся за жизнь каждого члена общества. Обратите внимание, каждый пост о том, что ребенку требуется лечение, набирает множество лайков и комментариев от пользователей в соцсетях. Такая реакция людей заставляет и чиновников менять взгляды. И сентенции на тему «лучше вылечу сто частотных, чем одного орфанного» хоть и имеют место быть, но уже появляются все реже. Мы наблюдаем смену парадигмы, которая происходит буквально на наших глазах.

– Нынешний этап развития системы можно вообще назвать эпохой «смены парадигм» – двигаются многие вещи, которые прежде касались сложными, неразрешимыми. Один из таких вопросов – применение незарегистрированных лекарств в России. Ещё пару лет назад мы наблюдали судебные процессы над родителями, которые пытались в ручном режиме купить эти лекарства для своих детей. Сегодня у нас отлажена система ввоза незарегистрированных ЛП, прописан алгоритм их назначения. Остается ещё один важный момент – закрепить источник финансирования закупок НЛС. До сегодняшнего дня эта норма не была зафиксирована, что порождало разночтения и злоупотребления в регионах. И история Вари из Краснодарского края как раз об этом. Сейчас есть надежда, что все изменится.

«Мы готовим законопроект, который призван внести уточнения в законодательство: закрепить обязанность региональных минздравов оплачивать такие препараты. Но пока сложно идет финансово-экономическое обоснование. Сложность связана с тем, что препарат не зарегистрирован в России”.   – член Совета Федерации РФ Владимир Круглый

–   Мы, действительно, наблюдаем существенный сдвиг в решении этого вопроса. Финансирование закупок незарегистрированных препаратов как раз предполагается одной из целей вновь создаваемого президентского фонда. В обсуждении на площадке Общественной Палаты РФ с самого начала предложили, что НЛС должны быть включены в целевые направления фонда. Это поддержано, в том числе, и МЗ РФ.

«Что касается лекарственных препаратов, мы считаем, что это должны быть как зарегистрированные, так и незарегистрированные в РФ лекарства. И в рамках фонда мы планируем организовать закупку как зарегистрированных лекарств, так и незарегистрированных в России. Если они зарегистрированы EMA и FDA». директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ Елена Байбарина

Что касается законопроекта, предложенного сенаторов Владимиром Круглым. Самое важное в нем то, что он подтверждает и закрепляет уже существующую норму закона. Регионы с незарегистрированными препаратами работают. Есть решение Верховного Суда РФ и разъяснение по этому поводу. То, о чем говорит Владимир Игоревич, по сути, – это уточнение, которое снимет лишние барьеры.
Но здесь есть ещё один момент, на который крайне важно обратить внимание. Ряд экспертов и регуляторов очень осторожно подходят к теме незарегистрированных препаратов. Главное опасение: введение новых мер по повышению их доступности может спровоцировать нелегальный оборот НЛС. Важно отметить, что имеются в виду только ЛП, назначенные по жизненным показаниям, имеющие регистрацию в Европе и США, и проходящие процедуру регистрации в РФ. Закрепленная обязанность региона закупать НЛС за счет собственных средств, позволит детям Фонда спокойно перейти во взрослую когорту. Кроме того, уже сейчас есть взрослые пациенты, которые нуждаются в НЛС.

Каждое новое решение – позитивный шаг для развития системы. Это связано с внедрением новых организационных технологий, вливанием новых государственных денег. Но есть важная опасность: вносимые изменения не должны стать очередным барьером. И, конечно, решения, которые принимаются в части орфанных заболеваний, надо регулярно пересматривать, освежать. У нас, например, с 2012 года не обновлялся региональный перечень орфанных заболеваний. Само наше время, ознаменованное стремительными переменами, требует от нас высокой динамики корректировок принимаемых решений.

Медиахолдинг «Регионы России» является информационным партнёром